Tack vare många års grundforskning om den ovanliga cancersjukdomen neuroblastom kan nu en del svårt sjuka barn bli friska. I en studie publicerad i tidskriften Journal of Clinical Oncology skriver forskare vid bland annat Karolinska Institutet och Göteborgs universitet att så kallade ALK-hämmare bör testas vid behandling av barn med högriskneuroblastom. Detta efter att en kartläggning visat att barn med mutationer i ALK-genen har sämre prognos.
– Detta är resultatet av ett stort europeiskt vetenskapligt arbete där vi har analyserat mutationer i ALK-genen hos fler än 1 000 barn med högriskneuroblastom. Att ha en ALK mutation visade sig ge signifikant sämre prognos, men den goda nyheten är att det finns läkemedel som hämmar denna cancergen och som har visat på lovande resultat i tidigare studier, säger Per Kogner, professor vid institutionen för kvinnors och barns hälsa på Karolinska Institutet och barnonkolog på Astrid Lindgrens Barnsjukhus vid Karolinska Universitetssjukhuset.
– Ett antal barn har redan fått ALK-hämmare baserat på våra fynd, och trots relativt kort uppföljning har det oftast varit mycket bra svar på behandlingen. Jag är stolt över att vi verkligen har varit med och gjort skillnad, säger Tommy Martinsson, professor vid Göteborgs universitet.
Nu kan alla barn med cancer i Sverige genundersökas tack vare Genomic Medicine Sweden, som är en nationell satsning för att stärka svensk vård, forskning och samverkan inom precisionsmedicin.
Publikation
“Frequency and Prognostic Impact of ALK Amplifications and Mutations in the European Neuroblastoma Study Group (SIOPEN) High-Risk Neuroblastoma Trial (HR-NBL1),” Angela Bellini, Ulrike Pötschger, Virginie Bernard, Eve Lapouble, Sylvain Baulande, Peter F. Ambros, Nathalie Auger, Klaus Beiske, Marie Bernkopf, David R. Betts, Jaydutt Bhalshankar, Nick Bown, Katleen de Preter, Nathalie Clement, Valerie Combaret, Jaime Font de Mora, Sally L. George, Irene Jimenez, Marta Jeison, Barbara Marques, Tommy Martinsson, Katia Mazzocco, Martina Morini, Annick Muhlethaler-Mottet, Rosa Noguera, Gaelle Pierron, Maria Rossing, Sabine Taschner-Mandl, Nadine Van Roy, Ales Vicha, Louis Chesler, Walentyna Balwierz, Victoria Castel, Martin Elliott, Per Kogner, Genevieve Laureys, Roberto Luksch, Josef Malis, Maja Popovic-Beck, Shifra Ash, Olivier Delattre, Dominique Valteau-Couanet, Deborah A. Tweddle, Ruth Ladenstein, and Gudrun Schleiermacher, Journal of Clinical Oncology, online 11 juni, 2021, doi: 10.1200/JCO.21.00086
Länkar
Nyhet från Göteborgs universitet – Grundforskning räddar liv på barn med högriskneuroblastom
